简单举些栗子补充一下 @Jing的回答。
随手拖G家orientation里的图，Phase I是10-100人，Phase II 几百人，Phase III 几百到几千人。死于三期临床的药物数不胜数，比较少见主要是一来除了该研发团队外不会有人特别关心，二来这种试验阶段的药物往往只有一个公司内部的代号，都还没有正式的名字，所以更没人知道了……例如2013年罗氏年报说今年会进入后期研发（基本上都是三期）的叫的都是什么anti-CD79b ADC，pan-PI3Ki，beta-sparing PI3Ki啥的，也就我自己用过的anti-PDL1这样的记得住，别的不特别去关注的人记得住才怪……
三期失败的例子很多，别的不提，光我记得的，去年G家自己就至少有一个三期失败的，今年三月又有一个，而且这个是二期时数据很好预测七成以上成功率的一款。
这里小小反对一下楼上的观点，三期临床试验结果是会公布的，例如这个Genentech: Press Releases和这个Genentech: Press Releases。进行中的三期临床试验可以在Home - ClinicalTrials.gov这里或者各个研发机构的网站上例如Genentech: Investigational Medicines这里和Amgen - Clinical Trials这里找。一般来说，临床数据是会分享给第三方机构的，例如你可以在这里申请Roche Global Policy on Sharing of Clinical Trials Data。包括罗氏近期遇到的关于Tamiflu的质疑论文也是基于罗氏提供的临床试验报告（CSR）里的数据的。前几天发的内部声明里指出77份中只有20分被用来证明该质疑的论点，所以公布的数据怎么用又是另外一回事了。。。
三期临床试验成功但是FDA审批没过的也有，但是一般会拿回去重新完善试验，然后重新送审，毕竟能走到三期的药物前期投入已经太大了，不弄出点什么实在是对不起投资人。
三期临床上市后还会有四期临床。所以就会出现那些FDA审过，上市开卖了然后因为各种原因被召回的这种悲催事儿。最近几年比较著名的就是2000年时通过的第一款ADC（antibody-drug conjugate）Gemtuzumab ozogamicin，target CD33，被用于治疗急性粒细胞性白血病。辉瑞从Mylotarg手上买下来后，在2010年时被FDA因为四期临床显示患者死亡率上升并且与现有治疗方案无显著差别下市。（具体请戳wikiGemtuzumab ozogamicin）比较受瞩目的原因除了只卖了10年就被叫停比较悲催以外，也因为ADC是一直被看好的一种思路，尤其是除了这款以外，直到2011年才审过了第二个ADC类单抗药，Seattle Genetics研发的Adcetris（Brentuximab Vedotin），target CD30，用于治疗复发性的何杰金淋巴瘤和变性大细胞淋巴瘤。加上2013年Genentech-Roche出的在Herceptin上联接小分子药物的第三款ADC，Kadcyla (Trastuzumab emtansine)，ADC重新变成研究热门。
简单来说，药物研发临床试验的过程大概是这样的，比方说对于小A，你会用各种方式组合出一大群小B去和她配对，你要先找到小A最喜欢在一起的几个小伙伴比方说B1，B2，B3。然后你要把这几个小B拿去给小老鼠或者小兔子先吃一下，然后你发现B1吃了小老鼠立马死了，B2吃了还是病怏怏的，B3吃了立马活蹦乱跳的。于是你放弃了B1B2，把B3拿去给几个人吃一下下，看看他们能吃多少，吃到多少就不行了 - 这就是一期。假如效果不错，发现吃个大概几克都没事，就可以开始给病人吃了。于是进入二期，幸运的话，这些病人吃了发现不错有一定效果，又没有什么太严重的不良反应，就可以进入第三期了。第三期会同时比较现有治疗方案，更严格的控制试验对照组（双盲）、扩大实验范围（各年龄层等），假如目标试验品比现有效果好，无严重不良反应。那么就可以准备BLA送审了。研发过程以FDA审批通过为阶段性胜利，因为这意味着可以开始产生利润了，后续的例如增加适应症、在其他国家上市等主要是为了扩大市场和销量，已经和R&D关系不大了。一款生物制药从立项到FDA过审大约需要5-12年，普遍认为原研药平均在10年左右其中preclinical大约2-3年，一期二期3-5年，三期2-3年。要看具体情况，每种molecule都很有个性，很难说。小分子药物和仿制药，但是普遍来说仿制药研发周期会短很多也比较容易过审，FDA对仿制药有另外一套规定，我不是很了解……
所以说三期临床其实只代表一个研发阶段，这个阶段主要关注的是药物的疗效和病患的反应，而这些数据需要有足够规模的实验对象才能够获取可靠的数据。它也并不是一次单独的实验，很有可能包含了多个实验周期、不同的参照对比组。试验过程会由第三方提供反馈，研发团队随时应对不同的实验结果。基本上来说，任何情况都是可能的。
一般Phase III会被看成一款产品的分水岭，进入三期以后，不但临床试验本身需要花费大量的人力物力去进行跟踪调查，另一方面，因为需要的药量同时成倍增加，本身的生产环节也面临更大的风险，需要更严格的监控和抽样分析等确保产品质量上达到一致。所以一般三期临床的预算会比前面所有加起来花的钱还要多很多倍。一个很多人可能会忽略的方面就是，很多情况下研发团队的生产能力其实是有限的，往往并不是研发团队本身不想扩大实验规模。我想做过research的人应该都会有“跑17小时而不跑10小时的原因其实是这样就可以放一个晚上回来第二天早上继续”，“选ABCD而不是EFGH的原因其实是我手边刚好就有ABCD”这样的经历吧。。。
默默爬走……
— 完 —
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【知乎日报】 你都看到这啦，快来点我嘛 Σ(▼□▼メ)
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延伸阅读：
中成药的临床试验可信吗？
微生物培养中，为什么加大接种量可以缩短微生物生长的延滞期？
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随手拖G家orientation里的图，Phase I是10-100人，Phase II 几百人，Phase III 几百到几千人。死于三期临床的药物数不胜数，比较少见主要是一来除了该研发团队外不会有人特别关心，二来这种试验阶段的药物往往只有一个公司内部的代号，都还没有正式的名字，所以更没人知道了……例如2013年罗氏年报说今年会进入后期研发（基本上都是三期）的叫的都是什么anti-CD79b ADC，pan-PI3Ki，beta-sparing PI3Ki啥的，也就我自己用过的anti-PDL1这样的记得住，别的不特别去关注的人记得住才怪……
三期失败的例子很多，别的不提，光我记得的，去年G家自己就至少有一个三期失败的，今年三月又有一个，而且这个是二期时数据很好预测七成以上成功率的一款。
这里小小反对一下楼上的观点，三期临床试验结果是会公布的，例如这个Genentech: Press Releases和这个Genentech: Press Releases。进行中的三期临床试验可以在Home - ClinicalTrials.gov这里或者各个研发机构的网站上例如Genentech: Investigational Medicines这里和Amgen - Clinical Trials这里找。一般来说，临床数据是会分享给第三方机构的，例如你可以在这里申请Roche Global Policy on Sharing of Clinical Trials Data。包括罗氏近期遇到的关于Tamiflu的质疑论文也是基于罗氏提供的临床试验报告（CSR）里的数据的。前几天发的内部声明里指出77份中只有20分被用来证明该质疑的论点，所以公布的数据怎么用又是另外一回事了。。。
三期临床试验成功但是FDA审批没过的也有，但是一般会拿回去重新完善试验，然后重新送审，毕竟能走到三期的药物前期投入已经太大了，不弄出点什么实在是对不起投资人。
三期临床上市后还会有四期临床。所以就会出现那些FDA审过，上市开卖了然后因为各种原因被召回的这种悲催事儿。最近几年比较著名的就是2000年时通过的第一款ADC（antibody-drug conjugate）Gemtuzumab ozogamicin，target CD33，被用于治疗急性粒细胞性白血病。辉瑞从Mylotarg手上买下来后，在2010年时被FDA因为四期临床显示患者死亡率上升并且与现有治疗方案无显著差别下市。（具体请戳wikiGemtuzumab ozogamicin）比较受瞩目的原因除了只卖了10年就被叫停比较悲催以外，也因为ADC是一直被看好的一种思路，尤其是除了这款以外，直到2011年才审过了第二个ADC类单抗药，Seattle Genetics研发的Adcetris（Brentuximab Vedotin），target CD30，用于治疗复发性的何杰金淋巴瘤和变性大细胞淋巴瘤。加上2013年Genentech-Roche出的在Herceptin上联接小分子药物的第三款ADC，Kadcyla (Trastuzumab emtansine)，ADC重新变成研究热门。
简单来说，药物研发临床试验的过程大概是这样的，比方说对于小A，你会用各种方式组合出一大群小B去和她配对，你要先找到小A最喜欢在一起的几个小伙伴比方说B1，B2，B3。然后你要把这几个小B拿去给小老鼠或者小兔子先吃一下，然后你发现B1吃了小老鼠立马死了，B2吃了还是病怏怏的，B3吃了立马活蹦乱跳的。于是你放弃了B1B2，把B3拿去给几个人吃一下下，看看他们能吃多少，吃到多少就不行了 - 这就是一期。假如效果不错，发现吃个大概几克都没事，就可以开始给病人吃了。于是进入二期，幸运的话，这些病人吃了发现不错有一定效果，又没有什么太严重的不良反应，就可以进入第三期了。第三期会同时比较现有治疗方案，更严格的控制试验对照组（双盲）、扩大实验范围（各年龄层等），假如目标试验品比现有效果好，无严重不良反应。那么就可以准备BLA送审了。研发过程以FDA审批通过为阶段性胜利，因为这意味着可以开始产生利润了，后续的例如增加适应症、在其他国家上市等主要是为了扩大市场和销量，已经和R&D关系不大了。一款生物制药从立项到FDA过审大约需要5-12年，普遍认为原研药平均在10年左右其中preclinical大约2-3年，一期二期3-5年，三期2-3年。要看具体情况，每种molecule都很有个性，很难说。小分子药物和仿制药，但是普遍来说仿制药研发周期会短很多也比较容易过审，FDA对仿制药有另外一套规定，我不是很了解……
所以说三期临床其实只代表一个研发阶段，这个阶段主要关注的是药物的疗效和病患的反应，而这些数据需要有足够规模的实验对象才能够获取可靠的数据。它也并不是一次单独的实验，很有可能包含了多个实验周期、不同的参照对比组。试验过程会由第三方提供反馈，研发团队随时应对不同的实验结果。基本上来说，任何情况都是可能的。
一般Phase III会被看成一款产品的分水岭，进入三期以后，不但临床试验本身需要花费大量的人力物力去进行跟踪调查，另一方面，因为需要的药量同时成倍增加，本身的生产环节也面临更大的风险，需要更严格的监控和抽样分析等确保产品质量上达到一致。所以一般三期临床的预算会比前面所有加起来花的钱还要多很多倍。一个很多人可能会忽略的方面就是，很多情况下研发团队的生产能力其实是有限的，往往并不是研发团队本身不想扩大实验规模。我想做过research的人应该都会有“跑17小时而不跑10小时的原因其实是这样就可以放一个晚上回来第二天早上继续”，“选ABCD而不是EFGH的原因其实是我手边刚好就有ABCD”这样的经历吧。。。
默默爬走……
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